ავტორი: თამთა კახაბერიძე
“პარიზის კლინიკაში ექიმმა გვითხრა, წამლები გვაქვს, მაგრამ ძვირია და მხოლოდ ჩვენს მოქალაქეებს ვაძლევთ, თქვენ თქვენს სახელმწიფოს მოსთხოვეთო” – გვიყვება თამარ კოხოძე.
თამარის შვილს, 7 წლის გაბრიელს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია აქვს. თითქმის 2 წელია დედა სხვა მშობლებთან ერთად იბრძვის წამლისთვის, რომელიც ამ დაავადების მქონე ბავშვებს სასიცოცხლოდ სჭირდებათ.
საუბარია მედიკამენტებზე, რომლებიც აშშ-სა და ევროპის ქვეყნებში გამოიყენება. თუმცა საქართველოს ჯანდაცვის სამინისტრო, ეფექტიანობასა და უსაფრთხოებასთან დაკავშირებული რისკების საბაბით, უარს ამბობს მათ დაფინანსებაზე.
დიუშენის მქონე პაციენტთა მშობლების ასოციაციის ინფორმაციით, საქართველოში, ბოლო ერთი წლის განმავლობაში, ამ დიაგნოზის მქონე 3 ბავშვი გარდაიცვალა. მათ შორის იყო 17 წლის ავთანდილ ბრეგაძე, რომელიც 2025 წლის 3 მარტს დაკრძალეს. მისი მშობლებიც აქტიურად იყვნენ ჩართული წამლისთვის ბრძოლაში.
“სიტყვები უძლურია იმ ტრაგედიის გადმოსაცემად, რასაც ავთანდილის ოჯახი განიცდის, რაც ასევე ემუქრება ჩვენს ბავშვებს, თუ სახელმწიფო დროულ და ადეკვატურ ზომებს არ მიიღებს მათი სიცოცხლის გადასარჩენად”, – დაწერეს მშობელთა ასოციაციის გვერდზე ავთანდილის დაკრძალვის წინა დღეს.
მას შემდეგ ბრძოლის კიდევ 2 უშედეგო თვე გავიდა. პერმანენტული აქციების შემდეგ მშობლებმა 24-საათიანი პროტესტი დაიწყეს. მათმა ნაწილმა მთავრობის ადმინისტრაციასთან უკვე 3 ღამე გაათენა. მოთხოვნა ირაკლი კობახიძესთან შეხვედრაა – მშობლებს სურთ, მმართველ პირს პირადად გაუზიარონ მათი და მათი შვილების საჭიროებები. 2-წლიანი გამოცდილების საფუძველზე ისინი ფიქრობენ, რომ ჯანდაცვის სამინისტროსთან კომუნიკაცია უშედეგოა. თუმცა ბოლო 3 თვის გამოცდილება აჩვენებს, რომ კობახიძესთან არათუ კომუნიკაცია, კომუნიკაციის მცდელობაც კი უშედეგოა.
დაავადება, რომელიც (აღარ) არის სასიკვდილო?!
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია არის იშვიათი გენეტიკური დაავადება, რომელიც მსოფლიოში დაახლოებით 3300-დან 1 ბიჭს აქვს.
საქართველოში ამ დიაგნოზის მქონე 100-მდე პაციენტია. მათი უმრავლესობა ბავშვია, რადგან ზრდასრულ ასაკში ისინი დიდხანს ვერ ცოცხლობენ. დიუშენის მქონეთა საშუალო ასაკი 25-30 წელია.
ამ დაავადებას იწვევს დისტროფინის არარსებობა. დისტროფინი არის ცილა, რომელიც ხელს უწყობს სხეულის კუნთოვანი უჯრედების შენარჩუნებას. დაავადების გამოვლენა 3-6 წლის ასაკში იწყება. მისთვის დამახასიათებელია შემდეგი სიმპტომები: სიარულისა და სირბილის გაძნელება, ხშირი დაცემა მოძრაობისას, სწავლის/ათვისების სირთულეები, გულის პრობლემები, სუნთქვის გაძნელება და ა.შ.
ძირითადად სწორედ გულისა და სუნთქვის უკმარისობაა ის მიზეზი, რის გამოც ამ დაავადების მქონე პაციენტები იღუპებიან.
წლების განმავლობაში მედიცინა ებრძვის ამ დაავადების სიმპტომებს, თუმცა ვერ მკურნალობს გამომწვევ მიზეზებს. ამიტომ მას სასიკვდილო დაავადებას უწოდებდნენ. თუმცა რამდენიმე წლის წინ აშშ-ის სურსათისა და წამლის ასოციაციამ (FDA) დაამტკიცა მედიკამენტები, რომლებმაც, შესაძლოა, გაახანგრძლივოს დიუშენის მქონე პაციენტთა სიცოცხლისუნარიანობა.
FDA არის აშშ-ის სამთავრობო სააგენტო, რომელიც პასუხისმგებელია საზოგადოებრივ ჯანდაცვაზე. ის აკონტროლებს მედიკამენტების, სამედიცინო მოწყობილობების, საკვებისა და კოსმეტიკის უსაფრთხოებას და ადგენს სტანდარტებს. ამ ორგანიზაციის რეპუტაციიდან გამომდინარე ამ სტანდარტებით შემდეგ უკვე არა მხოლოდ აშშ, არამედ სხვა ქვეყნებიც ხელმძღვანელობენ.
რომელ მედიკამენტებს ითხოვენ მშობლები
ქართველმა მშობლებმა ჯანდაცვის სამინისტროსთან მოლაპარაკებები მას შემდეგ დაიწყეს, რაც FDA-მ გენური თერაპია დაამტკიცა. ეს იყო 2023 წელს. მოლაპარაკების განმავლობაში დამტკიცდა სხვა მედიკამენტებიც. მათი ნაწილი აღიარა ევროპის წამლის სააგენტომაც (EMA), რაც ნიშნავს, რომ ისინი დაშვებულია ევროკავშირის მასშტაბით. დიუშენის სამკურნალო ცალკეული მედიკამენტები აღიარეს და იყენებენ ისეთი ქვეყნები, როგორებიცაა დიდი ბრიტანეთი, კანადა, იაპონია, შვეიცარია და ა.შ.
თუმცა, როგორც ჩანს, ამ მედიკამენტებიდან ვერცერთმა დააკმაყოფილა საქართველოს ჯანდაცვის სამინისტროს სტანდარტი. 21 აპრილს, მშობელთა აქციების დაწყებიდან 6 თვისთავზე, მიხეილ სარჯველაძემ პირველი ვრცელი განცხადება გააკეთა და თქვა, რომ მოთხოვნილი წამლებთან დაკავშირებით “არსებობს კითხვები ეფექტიანობის და უსაფრთხოების შესახებ”.
EMA არის ევროკავშირის სტრუქტურა, რომელიც პასუხისმგებელია მედიკამენტების სამეცნიერო შეფასებაზე, ზედამხედველობასა და უსაფრთხოების მონიტორინგზე ევროკავშირის მასშტაბით.
ჯამში, საუბარია 4 მედიკამენტზე:
- ელევიდისი (გენური თერაპია);
- ჯივინოსტატი (სავაჭრო სახელი – Duvyzat);
- ვამოროლონი (სავაჭრო სახელი – Agamree)
- “ეგზონების გამოტოვება” (exon skipping) – ეს არის მკურნალობის მეთოდი, რომლისთვისაც რამდენიმე მედიკამენტი შეიქმნა.
ყველა მათგანი აღიარებულია FDA-ის მიერ, ანუ აშშ-ში მათი გამოყენება დაშვებულია. რაც შეეხება ევროკავშირს, EMA მათგან ორს აღიარებს – ვამოროლონსა და ჯივინოსტატს.
გენური თერაპიის დამტკიცებაზე ევროპის წამლის სააგენტომ უარი თქვა 2025 წლის ივლისში. სააგენტოს დასაბუთებულ გადაწყვეტილებაში წერია, რომ ელევიდისის გამოყენების შემდეგ, პაციენტთა საკვლევ ჯგუფში მოძრაობის უნარის გაუმჯობესებული დინამიკის მიუხედავად, მონაცემები არ არის “სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი”. სხვაგვარად რომ ვთქვათ, EMA-მ ჩათვალა, რომ პაციენტთა მდგომარეობის გაუმჯობესება შეიძლება შემთხვევითობა იყო და არა მედიკამენტის შედეგი. სააგენტომ გასცა რეკომენდაცია, გაგრძელდეს კვლევა და დამუშავდეს მეტი მონაცემი, რათა წამლის გავლენა უკეთ გაზომვადი იყოს. გარდა ამისა, გენური თერაპიის ევროკავშირში დაშვებაზე EMA-ს უარი უკავშირდება ორი პაციენტის გარდაცვალების შემთხვევას, რომლის შესახებაც ვრცლად ქვემოთ ვისაუბრებთ.
“ეგზონების გამოტოვება” არის არა მედიკამენტი, არამედ მკურნალობის მეთოდი, რომელიც ამჟამად ოთხი სხვადასხვა პრეპარატით კეთდება (Amondys 45; Exondys 51; Viltepso; Vyondys 53). თითოეული მათგანი შეესაბამება დაავადების კონკრეტულ ტიპს – იმის მიხედვით, თუ რომელი გენის მუტაციამ განაპირობა დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის განვითარება. ეს მიდგომა აღიარებულია აშშ-ში FDA-ის მიერ. “ეგოზნების გამოტოვებას” როგორც მკურნალობის მეთოდს აღიარებს ევროკავშირიც, თუმცა EMA-ს ამჟამად არ აქვს დამტკიცებული მედიკამენტები, რომლებიც ამ მეთოდით დიუშენის კუნთოვან დისტროფიას მკურნალობს.
რაც შეეხება ჯივინოსტატს და ვამოროლონს, მათ FDA-ს, ანუ აშშ-ის აღიარების გარდა, EMA-ს, ანუ ევროკავშირის პირობითი აღიარება აქვთ. ეს ხაზგასმით აღნიშნა მიხეილ სარჯველაძემაც. მისი თქმით, სწორედ პირობითი ავტორიზაციის გამო რჩება კითხვები მედიკამენტების ეფექტიანობასა და უსაფრთხოებაზე. სარჯველაძის მტკიცებით, სწორედ ესაა მიზეზი, რის გამოც ამ წამლების ყიდვაზე უარს ამბობენ.
რას ნიშნავს EMA-ის პირობითი ავტორიზაცია?
ევროპის წამლის სააგენტოს განმარტებით, მედიკამენტისთვის პირობითი ავტორიზაციის მინიჭება ნიშნავს, რომ მის გამოყენებაზე გადაწყვეტილება მიღებულია ჩვეულებრივზე შედარებით ნაკლები მონაცემის საფუძველზე.
რატომ გასცემს სააგენტო ავტორიზაციას “ჩვეულებრივზე ნაკლები მონაცემის საფუძველზე?”
EMA-ში განმარტავენ, რომ მსგავსი გადაწყვეტილება მიიღება მაშინ, როცა საქმე გვაქვს “დაუკმაყოფილებელ სამედიცინო საჭიროებასთან”. მარტივად რომ ვთქვათ, ეს ხდება მაშინ, როცა აღნიშნული წამალი არის ერთადერთი საშუალება კონკრეტულ დაავადებასთან (ან მის რომელიმე მუტაციასთან) საბრძოლველად. ამ შემთხვევაში სპეციალისტები თვლიან, რომ წამლისთვის ავტორიზაციის დაჩქარებულად მინიჭება აუცილებელია პაციენტების გადასარჩენად. მაგალითად, ჯივინოსტატის შემთხვევაში EMA აცხადებს, რომ “დამატებითი მტკიცებულებების მოლოდინში, პრეპარატის ხელმისაწვდომობის სარგებელი აჭარბებს მის გამოყენებასთან დაკავშირებულ ნებისმიერ რისკს”.
პირობითი ავტორიზაცია მწარმოებელს ავალდებულებს გააგრძელოს კვლევა, შეისწავლოს მეტი მონაცემი, შეაფასოს მათი ეფექტი გრძელვადიან პერიოდში და წამლის სააგენტოს განახლებული მონაცემები წარუდგინოს. ამის შემდეგ სააგენტო მედიკამენტს სრულ ავტორიზაციას მიანიჭებს.
იმავე ლოგიკით მუშაობს აშშ-ის წამლისა და სურსათის სააგენტოც (FDA). დიუშენის სამკურნალო ყველა მედიკამენტი FDA-მაც დაჩქარებული წესით დაამტკიცა.
მაშინ, როცა მიხეილ სარჯველაძე დამატებითი კვლევებისა და მონაცემების საჭიროებას განმარტავს, როგორც არსებული მედიკამენტების რისკებს, FDA-ში აცხადებენ, რომ უკვე დამტკიცებული წამლების უსაფრთხოებასთან დაკავშირებით კითხვების ნიშები არ არსებობს. წამლის დაჩქარებული წესით დამტკიცების შემდეგ კვლევის გაგრძელება საჭიროა მისი გრძელვადიანი ეფექტის შესამოწმებლად. მაგალითად, იმის დასადასტურებლად (ან უარსაყოფად) რა გავლენა აქვს მედიკამენტს პაციენტის სიცოცხლისუნარიანობაზე. ეს არ ნიშნავს, რომ უკვე დადასტურებული შედეგი შეიცვლება.
მაგალითად, ვამოროლონის კლინიკური კვლევა, რომელიც 11 ქვეყნის მასშტაბით ჩატარდა (ავსტრალია, ბელგია, კანადა, ჩეხეთი, ესპანეთი, გაერთიანებული სამეფო, საბერძნეთი, ისრაელი, ნიდერლანდები, შვედეთი და აშშ), ადასტურებს, რომ “მედიკამენტი აუმჯობესებს დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტების დგომის, სიარულისა და სირბილის უნარს”. კვლევა გრძელდება იმის დასადგენად, ეს პრეპარატი, საბოლოო ჯამში, გაახანგრძლივებს თუ არა პაციენტების სიცოცხლეს. ამას დადასტურებას (ან, უარყოფას) წლები დასჭირდება. თუმცა დგომის, სიარულისა და სირბილის უნარის გაუმჯობესება არის უკვე დადასტურებული შედეგი. თუ ბავშვები, რომლებსაც დიუშენის დაავადების გამო უჭირთ დგომა, სიარული ან სირბილი, ახლა არ მიიღებენ ამ ან სხვა შესაფერის მედიკამენტს, კვლევის საბოლოოდ დასრულებამდე შეიძლება ვერც კი იცოცხლონ.
FDA-ის ვებ-გვერდზე ეს პროცესი განმარტებულია ონკოპაციენტების საჭიროების მაგალითზე:
“შუალედურ კლინიკური მაჩვენებლის საფუძველზე დამტკიცებული მედიკამენტის გამოყენებამ შეიძლება დაზოგოს ძვირფასი დრო. მაგალითად, იმის ნაცვლად, რომ წლები დაველოდოთ, კონკრეტული წამალი ახანგრძლივებს თუ არა კიბოთი დაავადებული ადამიანის სიცოცხლეს, შეგვიძლია დავიწყოთ მისი გამოყენება იმ სამეცნიერო კვლევებზე დაყრდნობით, რომლებიც ადასტურებს, რომ ის ამცირებს სიმსივნეს, რადგან ლოგიკურია, რომ სიმსივნის შემცირება გაახანგრძლივებს დაავადებული ადამიანის სიცოცხლეს.
კვლევისას შეიძლება გაცილებით ადრე დადასტურდეს, რომ კონკრეტული პრეპარატი სიმსივნეს ამცირებს, ვიდრე ის, რომ ამ პრეპარატის მიღების და, შესაბამისად, ორგანიზმში სიმსივნის შემცირების შემდეგ, დაავადებული ადამიანები უფრო დიდხანს ცოცხლობენ”, – წერია საგენტოს ვებ-გვერდზე.
21 აპრილის ბრიფინგზე მიხეილ სარჯველაძემ ამ საკითხზის შესახებაც ისაუბრა. მან თქვა, რომ მშობლების მოთხოვნილი წამლები არ კურნავს დაავადებას და არ ახანგრძლივებს სიცოცხლეს.
ეს ფრაზა მანიპულაციურია და ეწინააღმდეგება მისსავე ნათქვამს კვლევების გაგრძელების საჭიროებაზე – ახანგრძლივებს თუ არა სიცოცხლეს ეს მედიკამენტები, ჯერ არ ვიცით, რადგან, როგორც თავად მიხეილ სარჯველაძემ თქვა, კვლევები გრძელდება და ამ შედეგის განსაზღვრას დრო სჭირდება. თუმცა ლოგიკურია ვივარაუდოთ, რომ წამალი, რომელიც კუნთებს აძლიერებს, სიცოცხლესაც გაახანგრძლივებს. აშშ-ისა და ევროკავშირის წამლის სააგენტოები სწორედ ამ ლოგიკური დაშვების საფუძველზე ანიჭებენ მათ პირობით ავტორიზაციას:
- პაციენტის გარდაცვალებას იწვევს კუნთების დასუსტება და საბოლოოდ, დისტროფია, ანუ მათი ფუნქციის მოშლა;
- თუ წამალი კუნთებს გააძლიერებს, დაავადების პროგრესირება შენელდება;
- გაძლიერებული კუნთები უფრო დიდხანს შეინარჩუნებს ფუნქციას, ანუ პაციენტი უფრო დიდხანს იცოცხლებს.
გარდა ამისა, მიხეილ სარჯველაძის მსჯელობა უგულებელყოფს “შუალედურ შედეგებს”, რომლებიც ამ წამლებს აქვთ. მაგალითად, “ეტლის საჭიროების გადავადებას”, რაზეც თავად გაამახვილა ყურადღება. ის ირწმუნება, რომ მოთხოვნილ წამლებს მხოლოდ ეს ფუნქცია აქვთ.
“მოთხოვნა წამოყენებულია წამლებზე, რომელთა ფუნქციაც არის არა სიცოცხლის გადარჩენა, არა განკურნება, არც სიცოცხლის გახანგრძლივება – ასეთი ფუნქციის მქონე მედიკამენტების გამოჩენას ყველა ველოდებით და ვგულშემატკივრობთ – არამედ ამ მედიკამენტების ფუნქცია არის მხოლოდ ის, რომ გადაავადოს ეტლის საჭიროება. ოღონდ აქაც კითხვის ნიშნებია […]
არსებობს მხოლოდ მედიკამენტები, რომლებსაც აქვს პრეტენზია დაავადების მიმდინარეობის ისეთ შენელებაზე, რითაც ეტლის საჭიროების ასაკი შეიძლება გადავადდეს ერთიდან სამ წლამდე. აქვე იმედს გამოვთქვამ და მთელი გულით ვგულშემატკივრობთ, რომ ახლო მომავალში ასეთი მედიკამენტი იქნება გამოგონებული, რაც უზრუნველყოფს ყველას ჯანმრთელობას”, – განაცხადა მიხეილ სარჯველაძემ.
მშობლები სარჯველაძეს პასუხობენ, რომ რამდენიმე წლით ეტლის საჭიროების გადავადება მათთვის მნიშვნელოვანი შედეგი იქნება.
“ვინ მისცა ამათ იმის უფლება, რომ ჩვენს შვილებს ეუბნებიან, თქვენი 3 წელი არაფრად გვიღირსო?! ეს არის დიდი უნამუსობა. ეს არის დასტური, რომ ჩვენს ქვეყანაში არც შშმ პირებს, არც იშვიათ დაავადებებს არ აღიარებენ პრიორიტეტად და განწირულები არიან. მაგრამ მინდა ვთქვა, რომ ის დრო დასრულდა, ის სიბნელე, როცა დიუშენის მქონე პაციენტები სახლში მარტოები, უსუსურები იღუპებოდნენ. მოვუწოდებ საზოგადოებას, გამოფხიზლდნენ, გვერდში დაგვიდგნენ. ჩვენ დედები ვართ და არ ვიტყუებით”, – განაცხადა მშობელთა ასოციაციის ერთ-ერთმა წევრმა, თაკო გოგოლაძემ სარჯველაძის ბრიფინგიდან რამდენიმე საათში.
პაციენტთა გარდაცვალების შემთხვევები
პროსახელისუფლებო მედიები და “ქართულ ოცნებასთან” აფილირებული პირები სოცქსელებში აქტიურად ავრცელებენ მანიპულაციურ ინფორმაციას აღნიშნული მედიკამენტებით მკურნალობის დროს პაციენტების გარდაცვალების შესახებ. ამის შესახებ ისაუბრა მიხეილ სარჯველაძემაც.
“არის კიდევ ერთი მედიკამენტი, რომელსაც აქვს დაპირება, რომ ახდენს ეტლის საჭიროების გადავადებას და აქვს როგორც FDA-ს, ისე EMA-ს ავტორიზაცია. მაგრამ მიუხედავად ამისა, ამ მინიჭებული ავტორიზაციებისა, ღია წყაროებში შეგხვდებათ (და შემიძლია კონკრეტული სარწმუნო წყაროების მითითება) ინფორმაცია იმის შესახებ, რომ ამ მედიკამენტის გამოყენების პრაქტიკაში დაფიქსირებულია ბავშვების გარდაცვალების შემთხვევები. ახლა მიმდინარეობს აქტიური კვლევები იმის დასადასტურებლად ან, იმედია, გამოსარიცხად, რომ გარდაცვალების მიზეზი არის კავშირში ამ მედიკამენტთან.
ამ მედიკამენტის საკუთარ სახელმწიფო პროგრამებში დანერგვაზე არ ჩქარობენ ევროპულ სახელმწიფოთა მარეგულირებლები. ევროპული სახელმწიფოებიც აქტიურად და ინტენსიურად იკვლევენ ამ საკითხებს და ემზადებიან დადებითი თუ უარყოფითი გადაწყვეტილებების მისაღებად. დღემდე არ არის ცხადი, თუ რა მიდგომა იქნება არჩეული და ეს კი მნიშვნელოვანი მანიშნებელი იქნებოდა ჩვენთვისაც ამ მედიკამენტების, სხვებისაც, რა თქმა უნდა, უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის თაობაზე”, – განაცხადა მიხეილ სარჯველაძემ.
საჯარო წყაროებში იძებნება ორი შემთხვევა, როცა პაციენტი გარდაიცვალა გენური თერაპიის მიღებიდან ორი თვის შუალედში. ორივე შემთხვევაში გარდაცვალების მიზეზი ღვიძლის მწვავე უკმარისობა გახდა. აღმოჩნდა, რომ ორივე შემთხვევაში წამალი მიღებული ჰქონდა პაციენტს, რომლსაც დამოუკიდებლად გადაადგილება არ შეეძლო და დაავადების პროგრესირების გამო მუდმივ მეთვალყურეობას საჭიროებდა.
გენური თერაპია მხოლოდ გარკვეულ ასაკამდეა დაშვებული – იქამდე, სანამ ბავშვს ეტლით გადაადგილების საჭიროება გაუჩნდება. FDA მკაცრად მიუთითებს, რომ გენური თერაპია არ შეიძლება ჩაუტარდეს პაციენტებს, რომლებსაც:
- დარღვეული აქვთ ღვიძლის ნორმალური ფუნქციონირება (ეს დიუშენის ერთ-ერთი სიმპტომია, რომელიც დაავადების პროგრესირების გარკვეულ ეტაპზე გამოვლინდება);
- უახლოესი 4 კვირის განმავლობაში ჰქონდათ რაიმე ვირუსი, ან გაიკეთეს რაიმე ვაქცინა.
ამ დათქმების შეუსრულებლობა უკუჩვენებას გამოიწვევს (ისევე, როგორც სხვა ნებისმიერი წამლის შემთხვევაში).
პაციეტთა გარდაცვალების შემდეგ მწარმოებელმა კომპანიამ, Sarepta-მ შეაჩერა მისი მიწოდება არაამბულატორიული პაციენტებისთვის (ანუ მათთვის, ვისაც დამოუკიდებლად გადაადგილება არ შეუძლიათ). გარდა ამისა, კვლევის პროცესში ჩართო დამოუკიდებელ ექსპერტთა ჯგუფი, რომელიც მონაცემებს შეაგროვებს პროცესში – დამატებითი კვლევები ფოკუსირებული იქნება უშუალოდ ღვიძლის ფუნქციებზე.
ამ შემთხვევების შემდეგ, აშშ-ის წამლის სააგენტომ (FDA) შეცვალა უსაფრთხოების პროტოკოლი, გაამკაცრა რეკომენდაციები და მედიკამენტის დანიშნულებისამებრ გამოყენების მონიტორინგი. თუმცა FDA-ს არ არ გაუუქმებია მისი ავტორიზაცია. რაც შეეხება ევროპის წამლის სააგენტოს (EMA), როგორც აღვნიშნეთ, ეფექტიანობის დასადასტურებელ არასაკმარის მონაცემებთან ერთად, EMA-ს უარი გენური თერაპიის ევროკავშირში დაშვებაზე, ამ შემთხვევებითაც იყო განპირობებული.
რაც შეეხება სავარაუდო გვერდით მოვლენებს, როგორც ყველა მედიკამენტს, მსგავსი რისკები აქვს დიუშენის სამკურნალო მედიკამენტებსაც. მაგალითად, ელევიდისის, ანუ გენური თერაპიის მთავარ გვერდით ეფექტად სწორედ ღვიძლის შესაძლო დაზიანებაა მითითებული. ამიტომ მწარმოებელი რეკომენდაციას გასცემს, რომ მისი მიღებიდან სამი თვის განმავლობაში, ყოველკვირეულად შემოწმდეს ღვიძლის ფუნქციები; ჯივინოსტატის შემთხვევაში, სავარაუდო გვერდით მოვლენებს შორისაა დიარეა, მუცლის ტკივილი, გულისრევა/ღებინება, ცხელება, თრომბოციტების რაოდენობის შემცირება და ორგანიზმში ცხიმის მომატება. თუმცა EMA-ს პირობით ავტორიზაციაში ხაზგასმულია, რომ ჯივინოსტატის ყველა სავარაუდო გვერდითი ეფექტი მსუბუქი სიმძიმისაა და მართვადია.
მნიშვნელოვანია, რომ ყველა ზემოთ ჩამოთვლილი მედიკამენტის მიღება თუ თერაპიული კურსი ექიმების მეთვალყურეობით უნდა წარიმართოს. დიუშენის მქონე პაცინტებს ისედაც სჭირდებათ პერიოდული კვლევები. მკურნალობის დაწყების შემდეგ კი აუცილებელია მათ ჯანმრთელობაზე უფრო აქტიური დაკვირვება და, საჭიროების შემთხვევაში, წამლების დოზის ან ინტენსივობის ცვლილება.
რას ამბობენ მშობლები
მშობლები, რომლებიც 6 თვეა აქციებს მართავენ, ხოლო ბოლო 3 დღეა ღამეებს ათენებენ მთავრობის ადმინისტრაციასთან, აცხადებენ, რომ გააზრებული აქვთ ყველა რისკი და თავად იღებენ პასუხისმებლობას.
“უსაფრთხოებაზე რომ ლაპარაკობენ, გამოდის, რომ ჩვენზე მეტად ზრუნავენ ჩვენი ბავშვების უსაფრთხოებაზე?! ჩვენი შვილები ისედაც არიან ნელი სიკვდილის მდგომაროებაში. მათ თუ არ მიეცათ მედიკამენტები და არ დაენიშნათ ეს მკურნალობა, ისედაც განწირულები არიან. ამიტომ, სახელმწიფოს პასუხი, რომ მე ბავშვების უსაფრთხოებაზე ვზრუნავ, არ არის დამაჯერებელი.
თუ ჩვენ არაფერი გავაკეთეთ, მაშინ უეჭველად შემოკლდება ჩვენი შვილების სიცოცხლე. უეჭველად. 100%-იანად. პრეპარატების შემთხვევაში ჩვენ გვაქვს შანსი. ყველა მშობელს ურჩევნია, რომ უეჭველ სიკვდილს შანსი გამოიყენოს”, – ამბობს კახა წიქარიშვილი, 13 წლის ნიკოლოზის მამა.
ზაქარია გვიშიანი, მშობლეთა ასოციაციის თავმჯდომარე ამბობს, რომ ის თანახმაა არათუ პოტენციური უკუჩვენების მქონე მედიკამენტის მიღებაზე, არამედ კვლევებში ჩართვაზეც კი.
“1%-იან რისკებზე რომ ლაპარაკობენ, 99%-იან სარგებელზე რატომ არაფერს ამბობენ? ეს ისეთი დაავადებაა, რომ თუ არაფერი გააკეთე, ბავშვი გეღუპება. ამიტომ 1-2%-იანი უკუჩვენება კი არა, კვლევებში ჩართვაზეც თანახმა ვართ. რატომ ეჭიდება ჯანდაცვის მინისტრი სავარაუდო უკუჩვენებებს?
ასე გაიძახოდნენ აქონდროპლაზიაზეც და ვხედვათ, რომ არის შედეგი – 10-12 სანტიმეტრით გაიზარდნენ ის ბავშვები. მაშინაც პროპაგანდა ჩართეს და მაშინაც ასეთი ბინძური მეთოდები დაუპირისპირეს ხალხს, მშობლებს. დავრწმუნდით, რომ ჩვენს ქვეყანაში, სამწუხაროდ, ბავშვის სიცოცხლე და ჯანმრთელობა პრიორიტეტი არ არის. აქედან იწყება პრობლემა. ჯანდაცვის სამინისტროს ბიუჯეტი რჩება აუთვისებელი და აქეთ ბავშვები იხოცებიან”, – ამბობს ზაქარია გვიშიანი, 4 წლის ლაზარეს მამა.
თამარ კოხოძე ამბობს, რომ გვერდითი ეფექტები აქვს იმ ერთადერთ წამალსაც, რომელიც დიუშენის მქონე პაციენტებისთვის ახლაც არის ხელმისაწვდომი საქართველოში. საუბარია ჰორმონულ მედიკამენტ დეფლაზაკორტზე, რომლის 1 აბის ფასიც აფთიაქებში 1-დან 2 ლარამდე მერყეობს.
“დღეს რასაც იღებენ ჩვენი შვილები, თუნდაც იმ ჰორმონს, გაცილებით მეტი აქვს უკუჩვენება, ვიდრე იმ მედიკამენტს, რომლის შემოტანასაც ვითხოვთ. ან საერთოდ, რა მოსატანია უკუჩვენება, როცა ბავშვების სიცოცხლეზეა საუბარი?! საქართველოს მოქალაქეები იღებენ ამ მედიკამენტებს საზღვარგარეთ და აქვთ ძალიან კარგი შედეგი. მაგალითად, ბავშვი, რომელიც ამერიკაში წაიყვანეს მშობლებმა, ახლა დამოუკიდებლად დადის. ფულის დახარჯვა და ჩვენი შვილების გადარჩენა, ან სიცოცხლის გახანგრძლივება არ უნდათ, ეს არის უბრალოდ მიზეზი”, – განაცხადა თამარ კოხოძემ.
ბავშვი, რომლის შესახებაც თამარი საუბრობს, არის 7 წლის თომა. მას ამერიკაში მკურნალობის შესაძლებლობა იმიტომ მიეცა, რომ იქ დაიბადა და აშშ-ის მოქალაქეა. თომამ გასულ წელს სწორედ გენური თერაპია გაიკეთა, ამჟამად კი ჯივინოსტატს და ვამოროლონს იღებს ჯანმრთელობის შესანარჩუნებლად. მისი დეიდა, თეონა თედელური გვიყვება, რომ ბავშვს არანაირი უკუჩვენება არ ჰქონია.
“სკოლაში, მეორე სართულზეა თომას კლასი. მანამდე, სანამ მასწავლებელი არ ჩამოვიდოდა, არ გამოართმევდა ჩანთას, არ მოჰკიდებდა ხელს და არ აიყვანდა კიბეზე, ბავშვი ვერ შედიოდა კლასში თავისით. გენური თერაპიის მერე ბავშვი 8 სართულს რომ თავისით ადის, ორ თვეში რომ ფეხბურთის თამაში დაიწყო, ეს შედეგი არაა, ხალხო?!”- ამბობს თეონა და პარალელს ავლებს თომას ძმასთან, 6 წლის თეოდორესთან, რომელსაც ასევე დიუშნენის დაავადება აქვს, თუმცა ძმისგან განსხვავებით საქართველოს მოქალაქეა, ამიტომ წამალს ვერ იღებს –
“თეოდორე 6 წლის არის. ზღვარზეა. სანამ 7-ის გახდება, იქნება დაგვაგდეს საშველი და მოგვიტანონ ეს წამალი. როდესაც მიმყავს ქუჩაში და ხელს გავუშვებ – ვთქვათ, ჩანთაში მინდა რამე ჩავიდო, ან ჯიბიდან ტელეფონი ამოვიღო – იმდენად არის უკვე დაშინებული, არ წავიქცეო და მებღაუჭება, რომ დაცულად იგრძნოს თავი. ეშინია. პატარაა ჯერ და იმასაც ვერ ხვდება, რატომ ეცემა. ბავშვს სტკივა კუნთები. 10 ნაბიჯს გადადგამს, ჩერდება – თეო, ფეხები მეტკინა, ცოტა ხანი შევისვენოთო. ცოტას გავივლით, ისევ იგივე”.
მშობლები ფიქრობენ, რომ ბავშვებისთვის სასიცოცხლოდ საჭირო მედიკამენტის შემოტანაზე უარის თქმის მიზეზი მისი ფასია. ეს წამალები ძალიან ძვირია. მაგალითად, გენური თერაპია, რომელიც ერთჯერადი პროცედურაა, 2-3 მილიონი დოლარი ღირს. თუმცა, როგორც აღვნიშნეთ, მისი მიღება მხოლოდ გარკვეულ ასაკამდე და გარკვეული დათქმებითაა შესაძლებელი. მშობელთა ასოციაციის ინფორმაციით, საქართველოში რეგისტრირებული 100-მდე პაციენტიდან გენური თერაპია მხოლოდ 15-20 ბავშვს შეიძლება დასჭირდეს. დანარჩენებისთვის სხვა მედიკამენტებია შესაფერისი – ამას ექიმი განსაზღვრავს პაციენტის ასაკის, მისი ჯანმრთელობის მდგომარეობისა და დაავადების ტიპის შესაბამისად. სხვა პრეპარატები შედარებით იაფია. მშობელთა ასოციაციას კომუნიკაცია აქვს მწარმოებელ კომპანიებთან. ისინი ამბობენ, რომ კომპანიები მზად არიან, წამლები სახელმწიფოს, როგორც სტაბილურ და მსხვილ მყიდველს, 2-3-ჯერ ნაკლებ ფასად, გრძელვადიანი განვადების სახითაც მიჰყიდონ. თუმცა ამბობენ, რომ 2-წლიანი მოლაპარაკების განმავლობაში მიხეილ სარჯველაძე ერთხელაც არ დაინტერესებულა კომპანიებთან მოლაპარაკების შესაძლებლობით.
“როდესაც სახელმწიფოს არ უნდა რაიმე მედიკამენტის ყიდვა, ამბობს, რომ არ არის ეფექტური და არ არის უსაფრთხო. აქრონდროპლაზიაზე ზუსტად იგივე პასუხი ჰქონდათ, მაგრამ ვხედავთ შედეგს. ახლა, ამ წამლებზეც ზუსტად იგივეს ამბობენ.
მხოლოდ ვამოროლონი რომ დავთვალოთ, თითო ბავშვზე 6000 ევრო გამოდის თვეში. ეს წელიწადში იქნება 72 000 ევრო, რაც 100 ბავშზე გადამრავლებული 7 მილიონს აჭარბებს. ამას დაემატება ადმინისტრირების, ექიმების გადაზადების, პერიოდლი კვლევების ხარჯები. დავუშვათ, ავიდა 10 მილიონ ევრომდე. ჩვენი სახელმწიფოს ბიუჯეტისთვის ეს არ არის ისეთი კატასტროფული თანხა, რომელმაც შეიძლება დაანგრიოს ეკონომიკა და დააქცოს ბიუჯეტი. თუ გავითვალისწინებთ იმას, თუ რაში ხარჯავს “ქართული ოცნება” ფულს და, ზოგადად, რაში იხარჯება ბიუჯეტი, ვინმემ გვითხრას, რა არის ამ ხარჯვითი ნაწილიდან იმაზე მნიშვნელოვანი, ვიდრე 100 ბავშვის სიცოცხლე?! მაგალითად, უფრო მნიშვნელოვანია თანამდებობის პირების თანამედროვე ჯიპები?”, – აცხადებს კახა წიქარიშვილი.
მშობლები ფიქრობენ, რომ გადაწყვეტილების მიმღებ პირებს არ აქვთ ბავშებზე ზრუნვის ნება. თეონა თედელურის თქმით, ამას ადასტურებს ისიც, რომ ჯანდაცვის სამინისტრო უარს ამბობს ექიმთა მულტიდისციპლინური ჯგუფის შექმნაზეც, რომელიც ბავშვებს კვლევებს პეროდულად ჩაუტარებს და მათ ჯანმრთლობას გააკონტროლებს. ეს მშობლების ერთ-ერთი მოთხოვნაა მთავარი საჭიროების – წამლის დაფინანსების შემდეგ.
ერთადერთი შედეგი, რაც დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტების მშობლებმა ჯანდაცვის სამინისტროსთან 2-წლანი მოლაპარაკების შედეგად მიიღეს, ბავშვებისთვის შშმ სტატუსის მინიჭებაა. ამ სტატუსს მოჰყვა 450-ლარიანი პენსია და გარკვეულ სერვისებზე, მაგალითად, ფიზიოთერაპიაზე შეღავათები.
მიხეილ სარჯველაძის განცხადებით, ჯანდაცვის სამინისტრომ მოამზადა და მთავრობის სხდომაზე განსახილველად გააგზავნა ცვლილებების პროექტი, “რომლის შედეგადაც, ზოგიერთ სხვა იშვიათ დაავადებებთან ერთად, დიუშენის პაციენტებსაც გაუფართოვდებათ ამბულატორიული, სტაციონარული თუ კვლევითი მომსახურება”.
“სამინისტრო გააგრძელებს მუშაობას როგორც მედიკამენტების უსაფრთხოების და ეფექტიანობის შესწავლის მიმართულებით, ისე ყველა სხვა საჭიროებაზე რეაგირების მიმართულებით”, – ამ სიტყვებით დაასრულა მიხეილ სარველაძემ ბრიფინგი.
“ჩვენ, ერთი მხრივ, ვებრძვით დაავადებას და უფრო მეტ ბრძოლას გვიცხადებს სახელმწიფო. ჯანდაცვის სამინისტრო არა მხარდამჭერი, არამედ დაპირისპირებული მხარეა ამ ბრძოლაში”, – ასე გამოეხმაურა სარჯველაძეს ზაქარია გვიშიანი.
ამავე თემაზე: