ექიმი არჩილ მარშანია აქონდროპლაზიის მედიკამენტის შესახებ ყველაზე ხშირად დასმულ კითხვებს პასუხობს, რომელსაც „ნეტგაზეთი“ უცვლელად გთავაზობთ:
ხშირად დასმული კითხვები აქონდროპლაზიის სამკურნალო პრეპარატზე (ვოსორიტიდი):
ეფექტურია თუ არა წამალი?
დიახ, წამალი უსაფრთხო და ეფექტურია.
ამ მედიკამენტმა ჩატარებულ კვლევაში აჩვენა, რომ ბავშვების ზრდის ხელშეწყობა პლაცებოს ჯგუფთან შედარებით წელიწადში 1,57სმ-ია.
კვლევების შესწავლის შემდეგ, მსოფლიოში ყველაზე ავტორიტეტულმა ორმა სააგენტომ, ამერიკის კვებისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) და ევროპის მედიკამენტების სააგენტომ (EMA) ვოსორიტიდს მიანიჭა ავტორიზაცია, რაც ნიშნავს იმას, რომ ის არის უსაფრთხო და ეფექტური სამკურნალო მედიკამენტი, მისი სარგებელი გაცილებით აღემატება პოტენციურ გვერდით მოვლენებს.
აქვს თუ არა მედიკამენტს გვერდითი მოვლენები?
აქვს, ისევე როგორც ყველა სხვა ნებისმიერ მედიკამენტს.
თუმცა რამდენიმეწლიანი დაკვირვების შემდეგ ვიცით, რომ გვერდითი მოვლენების აბსოლუტური უმრავლესობა იყო მსუბუქი და არცერთი მწვავე ალერგიული ან სერიოზული გვერდითი მოვლენა არ განვითარებულა.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31269546/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32891212/
https://www.gimopen.org/…/S2949-7744(23)00771-9/fulltext
რა კითხვის ნიშნები არსებობს მედიკამენტის გარშემო?
კითხვის ნიშნები რჩება ის, რომ ასეთი დადებითი შედეგის ჩვენების შემდეგ, პოსტმარკეტინგული დაკვირვებისას, გაგრძელდება თუ არა ეს დადებითი ეფექტი პუბერტულ ზრდაში, აქონდროპლაზიის გართულებების პრევენციაში, სხეულის სეგმენტურ პროპორციულობაზე, ზრდის დასრულების შემდეგ საბოლოო სიმაღლეზე და ა.შ. რაიმე განსაკუთრებული ნეგატიური მოვლენების მოლოდინი ამ ეტაპზე არც თეორიულად და არც პრაქტიკულად არ არის.
რომელიმე ქვეყანა თუ აფინანსებს ამ წამალს?
დიახ, აფინანსებს.
ზოგადად რთულად წარმოსადგენია, რომ რომელიმე ქვეყანაში მასობრივად მოიძებნებოდეს ადამიანები, რომლებიც ასეთ ძვირადღირებულ მედიკამენტს საკუთარი ჯიბით დააფინანსებს.
შესაბამისად, დაფინანსება ხდება სახელმწიფოს მიერ ან სახელმწიფო დაზღვევის მიერ, ან კერძო დაზღვევის მიერ ან კომბინირებულად.
მაგალითად, საფრანგეთში ის ხელმისაწვდომია და მთელ ხარჯებს იღებს სახელმწიფო + ნაწილს კერძო დაზღვევა ან სპეციალური სახელმწიფო ფონდი.
მეტიც, საფრანგეთმა თავად მიანიჭა გადაუდებელი ავტორიზაცია FDA და EMA-ს დასკვნამდე, რომ აქონდროპლაზიით დაავადებულ ბავშვებს მალე ჰქონოდათ ხელმისაწვდომობა ამ მედიკამენტზე.
ასევე, აშშ-ში არსებობს მედიქ აიდ, რომელსაც აქვს ამ მედიკამენტის დაფინანსების პროგრამა თავისი კრიტერიუმებით:
დამატებით არსებობს ბიომარინის თანადაფინანსების პროგრამა:
https://www.biomarin-rareconnections.com
და ა.შ.
ვინ არის პასუხისმგებელი მედიკამენტის გვერდით მოვლენებზე?
ეს შეკითხვა ზოგადად უშინაარსოა და ემსახურება ადამიანების შეცდომაში შეყვანას, იმდენად, რამდენადაც თანამედროვე მედიცინას არ ახსოვს, ვინმე იყოს პასუხისმგებელი გვერდით მოვლენებზე ან მკურნალობის ჩატარებაზე, თუ ეს ყველაფერი არსებული გაიდლაინების და რეკომენდაციებით ხდება.
ნებისმიერ მედიკამენტზე თუ მანიპულაციაზე ექიმის პასუხისმგებლობაა, აუხსნას პაციენტს, რა ინფორმაცია არსებობს ამ მედიკამენტსა თუ მანიპულაციაზე, რა სავარაუდო სარგებელი და გვერდითი მოვლენა არის დაფიქსირებული, შემდეგ კი პაციენტი იღებს გადაწყვეტილებას, გაითვალისწინოს თუ არა ეს ყველაფერი.
ეს პროცეაი ერთი და იგივეა ანალგინზეც, ვოსორიტიდზეც, კბილის ამოღებაზეც და შილაქის გაკეთებაზეც. არსად გარანტია არაფერში არ არსებობს და თუ ვინმე რაიმე სახის გარანტიას გასცემს ან იღებს პასუხისმგებლობას ე.ი. ის ვიღაც შარლატანია ან არაკომპეტენტური და/ან აქვს ფინანსური სარგებლის მიღების ინტერესი. დღევანდელი მონაცემებით არ არსებობს არცერთი მიზეზი იმისთვის, რომ ჩავთვალოთ, თითქოს რისკი მეტი აქვს ამ მედიკამენტს, ვიდრე სარგებელი.
აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ბავშვების მშობლები უკვე რამდენიმე თვეა საპროტესტო აქციებს მართავენ და საქართველოში მათი შვილებისთვის საჭირო მედიკამენტის შემოტანასა და სახელმწიფოს დაფინანსებას ითხოვენ. ამ მოთხოვნით დედები უკვე ერთი კვირაა მთავრობის ადმინისტრაციის შენობასთან 24- საათიან რეჟიმში იმყოფებიან და პრემიერ-მინისტრ ირაკლი ღარიბაშვილთან შეხვედრას ითხოვენ.
მშობლების მოთხოვნის საპასუხოდ, ირაკლი ღარიბაშვილმა 24 აპრილის მთავრობის სხდომაზე განაცხადა, რომ წამლის დაფინანსების პრობლემა ქვეყანაში არ დგას, რადგან საუბარია დაახლოებით 10 მილიონზე. თუმცა მთავრობა ამ ნაბიჯს ჯერ არ გადადგამს, რადგან მას პრეპარატის შემოსატანად დამატებითი სამედიცინო მტკიცებულებები სჭირდება.
საუბარია პრეპარატ Voxzogo-ს (აქტიური ნივთიერება – ვიზოდორიტით), რომელსაც 2021 წელს აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციამ (FDA), ასევე ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) ავტორიზაცია მისცა. ეს პრეპარატი პირველია, რომელიც გამოიყენება სინდრომისა და მისგან გამოწვეული სიმპტომების სამკურნალოდ. მშობლები ამბობენ, რომ მისი მიღება ეფექტურია მხოლოდ გარკვეულ დრომდე, კერძოდ – 18 წლამდე.
